Dansk virksomhed tæt på revolutionærende behandling af ødelæggende muskelsygdom

Ny metode bremser sygdomsudviklingen

’Sporadic inclusion body myositis’ (sIBM) er en sjælden muskelsygdom. De første symptomer er svækkelse i fingerled, som langsomt breder sig til musklerne i resten af kroppen. Personer ramt af sygdommen får brug for hjælpemidler og pleje, og nogle får endda behov for respirator, da sygdommen også kan lamme vejtrækningen. Der findes i dag ingen behandling, der kan helbrede eller bremse sygdommen. Men den danske virksomhed Orphazyme, er tættere på end nogen andre har været. Virksomheden har nemlig udviklet en behandling, der kan bremse sIBM markant.

Men for at markedsføre behandlingen, skal Orphazyme ikke alene kunne dokumentere virkningen, men også at de nødvendige kliniske forsøg, er udført til punkt og prikke. I Eurostars-projektet skal Orphazyme derfor overvåge et stort klinisk fase 3-studie af deres medicin hos University of Kansas (US) og University College London (UK). Projektet bygger dermed den fornødne bro mellem forskning og marked, der vil sikre patienter adgang til den nye behandling.

Hjælp til at finpudse den kommercielle vinkel

Orphazyme har selv været gode til at rejse penge til de mange kliniske og præ-kliniske studier, der har underbygget behandlingens potentiale. Virksomheden kom derfor til os, med et ønske om at rejse støtte til arbejdet med markedsklargøringen. Sammen fik vi udformet et projekt, der formåede at fortælle om udfordringen med godkendelsen af lægemidlet. Vi hjalp Orphazyme med at planlægge et forløb, der lå tæt op ad universiteternes kliniske forsøg, og på den måde imødekom de store udfordringer. Ansøgningen demonstrerede det stærke kommercielle potentiale i løsningen, og overbeviste Eurostars-evaluatorerne om, at projektet var værd at investere i.